많은 질병들은 물질 수송·신호전달 기능을 맡은 막단백질의 결함·손상과 관련이 있는데, 최근 국내 연구진이 결함이 있는 세포막에 원하는 단백질을 직접 전달해 편집·교정하는 기술을 세계 최초로 개발했다.

한국과학기술연구원(KIST) 테라그노시스연구단 김인산·양유수 박사 연구팀은 표적 세포의 세포막에 막단백질을 직접적으로 삽입시키는 `세포막 편집`이라는 획기적인 기술을 구현하기 위해 엑소좀(Exosome·모든 세포에서 세포 간 정보교환을 위해 분비하는 나노 사이즈의 막구조를 가진 소포체) 기반의 새로운 플랫폼을 구축했다고 21일 밝혔다.

지금까지 막단백질 결함을 치료하기 위한 방법으로 유전자 치료, 약물 치료 등이 알려져 있으나 이는 부작용을 발생시키고 임상 적용에 제한이 있어 새로운 해결책이 필요한 실정이었다. 또 세포막에 원하는 단백질이나 지질 등을 대체하거나 삽입하는 등 세포막 자체를 직접적으로 편집·교정하는 기술은 전무했다.

연구진은 세포에서 자연적으로 생성하는 나노 입자인 엑소좀 표면에 융합을 일으킬 수 있는 수포성 구내염 바이러스 G 단백질을 표출시켰다. 또 포도당 수송체가 동시에 표출된 엑소좀을 개발해 효과적으로 근육세포의 막에 포도당 수용체를 전달할 수 있음을 실험을 통해 확인했다. 이 포도당 수용체는 엑소좀으로부터 표적 세포막에 전달됐을 때 수용 세포의 포도당 흡수를 증가시키는 기능을 수행했고, 연구진은 융합 유도 엑소좀을 통해 표적 세포막 표면으로 전달된 막단백질이 본래의 기능을 수행한다는 점을 규명했다.

아울러 이번에 개발된 플랫폼으로 포도당 수용체 외에 다른 치료용 막단백질 역시 표적 세포막에 전달 가능해 막의 특성을 다른 세포의 세포막에 전달할 수 있는 엑소좀의 특성을 실험을 통해 규명함으로서 세계 최초로 융합 유도 엑소좀을 이용해 막단백질을 표적세포에 전달하는 세포막 편집 기술을 구현했다.

양유수 박사는 "다양한 질병의 원인이 세포막 단백질과 관련되어 있음에도 불구하고, 막단백질의 손상, 결함을 회복시킬 수 있는 방법은 거의 없었다"며 "이번 연구를 통해 엑소좀이 다양한 질병의 치료 플랫폼으로 활용 가능한 점을 보여준 것"이라고 말했다.

김달호 기자

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